Od września polska list leków objętych refundacją będzie liczyła około 4 tys. pozycji. Nowością w tym zestawie będzie Zolgensma. To najdroższy lek świata. Kosztuje 9 mln zł, a leczy rdzeniowy zanik mięśni – SMA.
To śmiertelnie poważna choroba genetyczna. Objawia się tym, że dzieci słabną. Mięśnie im zanikają. Powoli przestają pracować kolejne partie ciała. Dziecko – zamiast się rozwijać – może fizycznie zrobić coraz mniej. W końcu przestają pracować mięśnie odpowiedzialne za podstawowe czynności życiowe. Chyba nikomu nie trzeba tłumaczyć, jaki ma to skutek.
Ratunkiem jest bardzo droga Zolgensma. Ale mało kogo stać na taką terapię genową. Dlatego rodzice dzieci z SMA sami zbierają pieniądze na lek, który można podać w polskich szpitalach.
– Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia – informuje fundacja SMA. I dodaje: – Szacuje się, że obecnie w naszym kraju żyje około 1000 chorych na SMA, a co roku rodzi się około 45-55 dzieci, u których w pewnym momencie życia pojawi się rdzeniowy zanik mięśni; 30-40 z nich będzie miało ostrą postać SMA.
– W 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich. To historyczna refundacja – ogłosił właśnie minister zdrowia, Adam Niedzielski.
– Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów - dodaje prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.
fot. iStock
Komentarze
Zobacz także
